أغلى دواء في العالم.. الولايات المتحدة تطرح علاج للهيوفيليا B بملايين الدولارات

طرحت الولايات المتحدة الأمريكية، علاجًا جينيًا لمرضى الهيموفيليا B، عبارة عن جُرعة واحدة تُعطى مرة واحدة.

 

أغلى دواء في العالم
أغلى دواء في العالم

وصنّف الدواء على أنه أغلى دواء في العالم، إذ تبلغ تكلفة الجرعة الواحدة من العقار 3.5 مليون دولار.

 

أسترازينيكا في الصدارة| أكثر لقاحات كورونا استخدامًا حول العالم 2022

أغلى دواء في العالم

ويعد مرض الهيموفيليا، اضطرابًا وراثيًا نادرًا ينتج عن نقص عوامل التجلط في الدم؛ مايؤدي لحالات نزيف خطرة.

 

وأشارت دراسة حديثة إلى أن العلاج المسمى Hemgenix من CSL Behring، قلل من عدد حالات النزيف المتوقعة على مدار العام، بنسبة 54٪.

 

وحرر العلاج الجديد 94٪ من المرضى من عمليات حقن مستهلكة للوقت ومكلفة لعامل IX.

حيث كان يستخدم للسيطرة على الحالات المميتة المحتملة.

 

ويمكن للعلاجات الجينية، أن تحسن بشكل كبير مجموعة من الظروف المدمرة عن طريق إصلاح أسبابها الأساسية.

علاج مرض الهيموفيليا

من جهته، قال بيتر ماركس؛ مدير مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية: رغم من التقدم المحرز في علاج مرض الهيموفيليا، إلا أن التدابير اللازمة لمنع النزيف وعلاجه يمكن أن تقوض حياة المرضى”.

 

وأضاف: إن Hemgenix يمثل تقدمًا مهمًا في تطوير علاجات مبتكرة للأشخاص المتأثرين بالمرض.

ويعمل العلاج التقليدي على تعويض البروتينات المفقودة، والتي تسمى عوامل التخثر؛ إذ يحتاجها الجسم لتكوين جلطات وإيقاف النزيف.

 

ويعمل Hemgenix عن طريق توصيل جين يمكنه إنتاج عوامل التجلط المفقودة في الكبد، من خلال إنتاج بروتين العامل IX.

وسجلت الولايات المتحدة الأمريكية 16 مليون شخص مريض بالهيموفيليا B.

ويُشكّل التسعير المشكلة الأساسية التي تواجه الأدوية الجديدة.

 

علاج مرض ضمور العضلات الشوكي

ويبلغ سعر دواء Zolgensma من شركة Novartis للأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي، 2.1  مليون دولار خلال العام 2019.

 

ووصل سعر عقار Zynteglo من شركة Bluebird Bio لاضطراب الدم بيتا ثلاسيميا إلى 2.8 مليون دولار، في وقت سابق من هذا العام.

 

الرابط المختصر :

التعليقات مغلقة.